新的靶向治疗有效的患者耐药的转移性胃肠道间质瘤的达纳-法伯癌症研究所

一种新的分子靶向药物治疗，可以明显的胃肠道间质瘤患者危及生命的转移性疾病控制（GIST）有抗药性的仅有的两个FDA批准的药物可用，达纳法伯癌症研究所的研究人员将在美国临床肿瘤学会年会（ASCO）报告六月1-5芝加哥。

Dana法伯George Demetri，MD，谁设计和LED治疗的国际临床试验，将讨论他的发现（摘要LBA 10008）上星期日，6月3日在一次新闻发布会上，9点CT和口头会议上星期一6月4日，下午3点，CT，影目前，麦考米克大厦。Demetri是在达纳-法伯在波士顿的路德维希中心和肿瘤中心的主任，他领导的研究所导致的FDA批准伊马替尼（格列卫）和sunitinib（Sutent）治疗转移性GIST。

III期试验确定，在病人的肿瘤抗药性的批准的靶向治疗，格列卫和索坦治疗引起的延长，治疗疾病控制（4.8个月的无进展生存期）与疾病恶化的患者在不到一个月接受匹配的安慰剂。这是高度统计学意义，与regorafenib由超过百分之70减少疾病进展或死亡的风险。

“如果获得批准，regorafenib将满足迫切的需求未得到满足的GIST患者谁已经用尽了所有其他的治疗方案，说：”德米特里。

“靶向治疗已经彻底改变了这一罕见的癌症的治疗，但我们一直在寻找其他有效的治疗方法，近百分之90的患者，其癌症最终发展阻力只有2个可用的治疗。Regorafenib似乎目标在不同的和更强大的方式依据肿瘤比目前FDA批准的药物，这是一个潜在的重要的新的选项来帮助病人。”

Regorafenib通过同样的原则作为分子的“聪明药”格列卫和索坦：由癌细胞信号通路的突变驱动的定位异常，不受控制的酶称为试剂盒，这些药物关闭，保持活着的癌细胞生长的开关，导致疾病控制。

格列卫和索坦产生持续期肿瘤缓解与GIST患者绝大多数。然而，随着时间的推移，新的突变经常出现，使突变试剂盒更突变，完全抵抗标准药物，使肿瘤生长恢复。

Regorafenib出现干扰，以不同的方式配套电路，提供治疗效果，这些患者即使发展阻力的标准治疗。此外，regorafenib似乎工作同样在依据不同分子亚型，具有不同的突变的关键细胞信号转导酶试剂盒。

一项新的研究，在15个国家学术界和工业界的研究团队之间的独特合作，涉及199例GIST进展尽管格列卫和索坦治疗前。患者被随机分配，以2:1的比例，接受治疗（160毫克，每日一次，一三周\/一周假表）或匹配的安慰剂；所有患者密切随访和接受支持治疗最好的办法。

此项研究的一个关键的设计规定，如果疾病进展的患者接受安慰剂，他们可以交换或交叉至regorafenib。当研究完成后，百分之85的参与者接受治疗。由于这一规定，在两个研究组患者的生存率之间没有统计学差异，因为几乎所有的患者都能获得活性药物。

治疗的总体安全性与之前的临床研究结果一致。最常见的药物相关的副作用包括手部足部皮肤反应（百分之56.1的治疗组相比，安慰剂组百分之15.2）；高血压（百分之48.5，相比为百分之16.7）；和腹泻（百分之40.9，相比百分之7.6）。

这项研究是由德国拜耳制药公司资助的。

此外，Demetri，研究代表Helios Klinikum坏saarow，研究人员在全球协作的坏saarow，德国；峨山医学中心，蔚山医学院，汉城，韩国的大学；大学的克劳德伯纳德里昂的我，我é中心BéRAPD，里昂，法国赫尔辛基大学中心医院赫尔辛基；纽约西奈山医学院，纽约，芬兰；；玛丽亚居里夫人纪念癌症中心肿瘤研究所，华沙，波兰；德国曼海姆大学医学中心，曼海姆，德国；莱顿大学医学中心，莱顿，荷兰；克里斯蒂NHS信托基金会，曼彻斯特，英国；Fox Chase癌症中心，费城；总医院Ziekenhuis鲁汶，比利时Gasthuisberg大学；西奈山医院，多伦多；古斯塔夫研究所，来自巴勒莫，法国，巴勒莫，意大利；大学；学院军事医学科学院附属医院，北京医院；大阪警方，大阪，日本；拜耳制药、柏林；和Fondazione IRCCS Istituto Nazionale dei Tumori，米兰，意大利。

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