新的口服药物克服阻力以罕见的肉瘤患者的标准靶向治疗-达纳法伯癌症研究所的失败后

一种新的靶向药物显示出其控制转移性胃肠道间质瘤的能力，肉瘤罕见的危及生命的形式，在疾病已经成为抗所有现存的治疗，报告者在达纳-法伯癌症研究所带领的全球临床试验。

胃肠道间质肿瘤，治疗或依据，即使在其晚期阶段，已经有两个口服靶向药物伊马替尼显著改善（格列卫）和sunitinib（Sutent）。到目前为止，这些都代表了美国食品药品管理局批准的治疗与证明的能力，控制要点。然而，在超过百分之85的患者，要点是抗药性的这些药物后七年，病情恶化，致命的结果。

这项新的研究成果发表在柳叶刀，表明口服药物治疗，抑制多种促癌蛋白激酶的酶，能够控制近四个月比安慰剂组患者格列卫和索坦都不再有效，再依据，结果非常显著。

“当加最佳支持治疗，regorafenib显著提高疾病控制，如无进展生存时间的患者进展为代表的所有其他治疗失败后的依据来衡量的，”George Demetri说，MD，达纳法伯，该临床试验的主要研究者。

这项研究表明，这种抗药性疾病的积极性质，在不到一个月，平均，在胃肠道间质瘤患者中，肿瘤客观上生长在最初被随机接受安慰剂的患者。这项研究的“交叉”的设计使得它可以治疗这些患者的肿瘤生长，而百分之85的患者最初对安慰剂能够接受治疗，从而控制疾病以及在这些患者。

由于研究的交叉设计，Demetri说，它预计不会证明患者随机接受regorafenib存活时间更长的研究人员将不得不隐瞒药物的安慰剂组患者显示差异。”但毫无疑问，人们的生活不再“regorafenib治疗，他说，这项试验结果的基础上。

一个应用程序有regorafenib批准使用耐药的GIST是一种加速审查由美国食品和药物管理局下，Demetri说。

胃肠道是胃肠道发育的一种罕见的肉瘤，主要分布于胃和小肠。据估计，美国每年影响超过5000人，欧洲大约有8000人。

Regorafenib是一种设计合理的药物由拜耳医药保健，FDA在2012九月被批准用于治疗标准化疗失败后的转移性结肠癌制造。它阻止了一些叫做激酶的癌症促进酶，它刺激胃肠道间质瘤和其他癌症的生长。

3期国际临床试验中，176个国家的57家医院的199名治疗耐药的精神病人。在199例患者中，133接受regorafenib丸每日三周后休息一一周，而66例安慰剂。试验开始后至少一年进行监测。

至于其他靶向治疗，该药并没有经常收缩肿瘤，但控制的疾病的平均4.8个月前，它的进展，而在安慰剂组患者经历了不到一个月（0.9个月）前病情恶化。有较高的不良反应，包括高血压，疲劳，腹泻，红肿，麻木和脱皮的手和脚的皮肤。这些副作用是通过减少或中断regorafenib治疗管理，报告说。

同伴报告柳叶刀说，该药有一个“适度”的好处转移性结肠癌患者。英国皇家马斯登医院医学博士坎宁安戴维的评论说，“在比较罕见的精神分析的情况下，这种药物在治疗失败后的患者使用这种药物是很强的。”

德米特里补充说：“我们知道治疗可以抑制许多突变蛋白和信号异常导致癌症，并且下一步将研究的分子机制，这一新的治疗后能抵抗其他的靶向治疗药物，这种侵袭性的恶性肿瘤控制的依据。”

临床试验是支持的，部分由拜耳医药保健，以及在达纳法伯\/哈佛癌症中心路德维希中心。

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