一个短期的免疫抑制药物环磷酰胺非常高的剂量似乎减缓多发性硬化症(MS)在进展最少数患者甚至可能恢复神经功能丧失的疾病,霍普金斯大学的研究人员的报告。这项发现有九人,其中大部分人都失败了所有其他治疗方法,提出了一种新的方法来治疗一种疾病,往往进展无情。
“我们没有想到这样一个戏剧性的回归函数,说:”克尔,医学博士,博士,在约翰霍普金斯大学医学院的神经病学副教授。“虽然我们很早就在游戏中,我们认为这种方法可以用于MS治疗的重大进展的关键。”
研究人员已经取得了一些成功的约翰霍普金斯为各种免疫系统疾病,用所谓的hicy处理,包括再生障碍性贫血、红斑狼疮、重症肌无力。
环磷酰胺杀死免疫系统细胞,但备件的骨髓干细胞,使它们。然而,通常的方法是提供它在脉冲,小剂量,可以导致药物建立在患者体内的毒性浓度,导致各种副作用,包括大大增加感染的风险。
寻求另一种用药方式,克尔和他的同事们认为,hicy可能清除了病人的免疫系统多数一举,然后让它“重启”给神经细胞的一个新的开始,一个自我修复的机会。在目前的研究中,九毫秒的患者在天内得到了一个单一的输注200毫克每公斤的环磷酰胺静脉注射超过四天,一个剂量的几倍,比给定的脉冲治疗方案,但显着低于通常给予患者随着时间的推移。
在治疗前,克尔说,这项研究的参与者是“最坏的最坏的”的女士。九名患者中有八例患者均未使用常规治疗,其中几名被轮椅束缚。
在6月9日的报告神经科档案霍普金斯的团队说,疾病的出现为七的九例逆转在两年以下处理。 总体而言,男性和女性患者,年龄从20到47在研究开始,经历了一个衡量残疾标准测试分数降低百分之40。他们也有一个整体的综合测试,测量身体和精神功能的综合测试成绩的百分之87。
在美国,这一影响大约400000人,主要是女性,在美国,被认为是在身体的免疫系统攻击的绝缘护套,大衣神经细胞,导致其退化。因此,细胞用于与身体的其他部分沟通的电信号变得越来越弱,导致症状包括麻木,刺痛,认知问题,有时甚至瘫痪。
研究人员已经确定MS的四种不同的亚型,每个被认为是由不同的自身免疫过程引起的。 结果,开发一种治疗针对所有类型的MS已具有挑战性的,”克尔说。
克尔警告说,“重启”的现象并没有在所有的病人。治疗后两年,MRI图像显示,病已恢复一半的研究参与者,这表明他们的恢复能力不可能永久。
克尔的同事亚当在,医学博士,哲学博士,约翰斯霍普金斯医学院精神病学和神经病学助理教授,正致力于提高hicy治疗发展的血液测试可以预测哪些患者将受益最hicy治疗。 也,因为免疫细胞,再生后的hicy治疗可能包含导致MS相同的缺陷,在和他的同事正在研究一种方法,只有健康的免疫细胞再生。
霍普金斯的其他研究人员参与研究包括该Krishnan,那些罗伯特A.丹尼尔B.德雷切曼Brodsky,医学博士,医学博士,李察J.琼斯,医学博士,dzung L.范,博士,医学博士,南茜D.里克特,博士,卡洛斯A.帕尔多,医学博士戴维M. yousem,医学博士,工商管理硕士,爱德华哈蒙德,医学博士,公共卫生硕士,梅甘,学士,carrilin特雷克,学士,贾斯廷。麦克阿瑟,m.b.b.s.,M.P.H.,avindra Nath医学博士本杰明M.格林伯格,M.D.,M.H.S.,彼得A. Calabresi,医学博士
这项研究是由约翰霍普金斯医学院的一般临床研究中心的支持下,一个国家多发性硬化梅尔伯格社会补助,阿尔文先生慈善的支持,和约翰霍普金斯项目恢复。
accentia制药与约翰霍普金斯大学之间的许可协议下,博士和琼斯 布罗茨基和大学 无权对一种给予大剂量环磷酰胺的方法销售提成。本文的研究 新闻稿 描述可能影响这种给药方法的价值。按照其利益冲突的政策,这项安排的条款由约翰霍普金斯大学管理。
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