新的蛋白靶向药物早期试验表明承诺对高危CLL达纳法伯癌症研究所

一种新的口服靶向药物idelalisib（GS-1101），有可能避免额外的治疗需要治疗复发或耐药的慢性淋巴细胞白血病（CLL），根据LED部分由达纳-法伯癌症研究所的调查研究。在一项1期临床试验的药物，约2\/3的患者产生快速而持久的肿瘤收缩，延迟疾病进展时间为17个月，平均。值得注意的是，该药物的活性是值得注意的，因为患者平均有五个以前的治疗方法。

CLL，这往往是通过常规的血液测试诊断，是一种缓慢生长的癌症，许多患者不需要治疗，直到他们开始有症状。绝大多数的CLL患者的经验在某种程度上初次治疗后复发和化疗相结合的抗体治疗。约百分之20有所谓的难治性疾病，这意味着他们可以迅速复发（六个月内），或不回应初始治疗。这两类患者都需要更好的治疗，因为目前批准的选项有有限的成功。

Idelalisib是第一个药物选择性地阻断PI3Kδ，PI3K蛋白的B细胞淋巴瘤是过度的具体亚型，是肿瘤生长的关键。这是一个PI3Kδ抑制剂在CLL患者的第一项研究。

“我们已经达到在CLL我们多个代理商的发展是非常有效的治疗点，以及类似药物idelalisib可能会改变未来几年该病的景观，”该研究的主要作者珍妮佛R. Brown，MD，PhD，在慢性淋巴细胞白血病中心达纳法伯主任。

“尽管这项研究仍然是早期和持续的，我们希望这种药物，连同其他人喜欢它，会导致长期生存并最终使慢性粒细胞白血病转变为治疗高血压，其中一个病人可以每天服用一些药片，”布朗说。“在较短的时间内，这些药物也可以提供一个替代的化疗，在老年患者中，往往不能忍受化疗。”

临床试验包括54例难治性或复发性CLL患者接受idelalisib。尽管在治疗前有五个治疗药物治疗，患者的癌症恶化了。一旦idelalisib治疗开始，以减少症状肿瘤缩小较快，一般在2个月内发生的，并观察到在约2\/3的患者。

17个月的平均时间，疾病控制优于六- 12个月的效益，通常可以预期的六分之一线治疗。受益于该药物的患者提供了继续治疗延长研究的机会。

研究人员报道，副作用是可以控制的；只有百分之七的患者停止治疗，由于治疗相关的副作用。

资金是由吉利德科学公司提供的

该研究的共同作者包括李察弗曼，MD，Weill康奈尔医学院，纽约； 伊恩弗林，MD，莎拉炮研究所，Nashville，TN；史提芬 Coutre，MD， 斯坦福大学癌症研究所，斯坦福，CA；妮娜瓦格纳庄士敦，医学博士，圣路易斯华盛顿大学医学院；布拉德卡尔，医学博士，威斯康星大学Carbone癌症中心，麦迪逊；史蒂芬爱德华福布斯斯珀吉翁，医学博士，俄勒冈健康与科学大学，波特兰；；本森小，医学博士，博士，俄亥俄州立大学，哥伦布；娘娘腔的渔夫，戴维米迦勒约翰逊， 李丹尼尔，罗杰丹齐和托马斯米迦勒扬，MD，Gilead Sciences公司， 公司； 和John Byrd，医学博士，俄亥俄州立大学，哥伦布。 

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