三十年前,在加利福尼亚大学,三藩的第一人进行的胎儿手术。现在,一项随机对照试验已明确证明,胎儿手术可以帮助某些患者在出生前。
婴儿接受手术修复先天缺陷脊柱裂在子宫中更好的发展和经验较少的神经系统并发症比婴儿矫正手术出生后,根据调查结果从一个大的多中心临床试验由UCSF的研究。本研究系统评价脊髓脊膜膨出的最佳治疗方法首先,脊柱裂的最严重的形式,在脊柱的骨头没有完全形成。
八年的试验,早就停止,因为结果是积极的,表明产前手术大大减少了需要转移液体远离大脑;提高智力发育和运动功能;而一个孩子有一天会行走的可能性。这是第一次随机临床试验已经清楚地表明,在出生前手术可以改善患者的预后。
“对于一对年轻夫妇,发现他们的孩子有一个问题是一个最具破坏力的事情,可以发生。这一具有里程碑意义的研究为提高脊柱裂儿童生活的真实世界提供了希望,”戴安娜博士的农民说,这项研究的资深作者和首席外科医生在UCSF贝尼奥夫儿童医院。”根据我们的研究结果,它似乎胎儿手术可以提供一个更好的选择,这些患者比等待治疗后,他们在出生。”
手术在当前的试验评价了UCSF胎儿治疗中心的米迦勒博士哈里森的指导下开发的,UCSF教授认为胎儿手术的“父亲”。在加州农民和其他人进行的开创性的动物实验研究在上世纪90年代建立了理论基础,对于脊柱裂—第一个非致命性条件治疗中心—出生前。已经在诊断和治疗子宫内出生缺陷的世界领导者,UCSF成为成功执行1981胎儿外科第一机构培养了大多数目前在该领域中的领导者。
虽然脊髓脊膜膨出研究管理(妈妈)最初的目的是招收200孕妇脊髓脊膜膨出,背着一个孩子,这是在十二月停止2010早183的参与者因为重要的效益表现在接受产前手术的孩子。该研究发表在2011年2月9日,在新英格兰医学杂志在线出版,可在www.nejm.org\/online-first。它将于3月24日出版发行。
除了这些治疗在加州,参与试验的患者在范德堡大学医学中心和费城儿童医院。乔治华盛顿大学生物统计学中心指定的数据中心,而这项研究是由尤妮斯甘乃迪施莱佛国立儿童健康和人类发展赞助。
这项试验是一项巨大的努力,整个团队都提供了很好的照顾病人。家庭作出了巨大贡献,将有利于在未来的许多孩子,”共同作者乔迪法瑞尔,护士协调员UCSF胎儿治疗中心。
脊柱裂发生在最初几周的发展,当神经管—胚胎结构,最终成为中枢神经系统—未能关闭,导致在一个欠发达的脊髓,据Nalin Gupta博士,首席小儿神经外科UCSF贝尼奥夫儿童医院。
在例脊髓脊膜膨出,脊髓的一部分暴露出来,并通过一个开放的宝宝的背,像一个囊肿。脊髓脊膜膨出患儿面临终身残疾包括下肢无力或瘫痪和损失的膀胱和肠道控制。他们经常需要大括号来走路或坐在轮椅上。
大多数婴儿出生与脊髓脊膜膨出也有脑部异常,称为Chiari II型畸形,其中脑干是拉到上椎管。脊髓的自然流动也可能被改变,导致在脑中形成这种液体,一种危及生命的情况被称为脑积水。脑积水是通过外科手术插入一个空心管,称为分流到大脑排水多余的流体。
几十年来,治疗脊髓脊膜膨出的标准方法是等到孩子出生,然后覆盖皮肤缺损。这个手术将组织恢复到正常的位置,并防止感染,但对已受损神经的功能恢复不恢复作用。产前手术是相似的,但是,通过早期修复缺损,发展更正常,让一些神经功能恢复。
“妈妈的试验已经证明我们一些问题如脑积水的因素其实是那些发展在妊娠后半期,因为通过关闭胎儿背早在怀孕,实际上我们可以扭转许多患者这一严重情况的发展,”Gupta说。”我们对一种新的治疗方法进行了严格的评估,并证明了它是有效的,现在我们可以向前推进一些非常明确和令人信服的信息,关于如何让人们受益。
研究中的女性被随机分为2组。在怀孕前第二十六周内,产前组接受手术治疗未出生的胎儿脊柱缺陷。出生后的组进行了手术,他们的孩子在出生后通常的时间内。
独立审查员在这两个群体的孩子在30岁和1个月后评价。在一年中,他们评估是否需要一个孩子的分流,并发现,在那些有产前手术,百分之39.7需要一个分流,相比,那些在出生后的百分之82.5。死亡是罕见的两组。
30个月后,孩子们进行了标准化测试,评估他们的精神发育和运动功能。产前手术组的儿童在这两项措施上的得分均高于出生后的。考官还评估了孩子的行走能力,发现那些在产前组百分之41.9走路不矫形器或拐杖相比,百分之20.9的人在产后组。
“我认为这项试验的结果是对胎儿手术领域的游戏改变。然而,重要的是要记住,胎儿手术只是一个可供选择的家庭,可能不适用于每个人,“农民说。”UCSF的胎儿治疗中心是让家庭尽可能多的选择,有问题的时候。我们的目标是有一天能够治疗所有疾病在出生前。”
农民指出,与胎儿手术相关的风险。进行产前检查的婴儿更容易早产,平均孕周为34.1周,平均37.3周为产后。母亲进行胎儿手术也面临严重的风险,所有的人都必须提供随后的剖腹产,以防止子宫破裂。
“这是因为母体与胎儿手术相关的风险,我写了最初的授予本研究提出的产前治疗脊柱裂,只能在一个适当的试验中进行,”农民说。”这是一个严重的手术,一个女人的风险,她的生活就像她捐赠了一块她的肝脏在一个活的移植手术。”
根据作者的研究,在这项研究中的孩子的持续跟进,以评估是否早期的好处是持续的,通过学校的年龄。
UCSF贝尼奥夫儿童医院创造了一个环境里,孩子们和他们的家人找到了人文关怀在科学发现的前沿,拥有超过150名专家在50个医疗专业服务的患者遍及加利福尼亚北部和超越。医院每年招收5000名儿童,其中2000名出生在医院的婴儿。更多信息,访问www.ucsfbenioffchildrens.org。
UCSF是一家领先的大学致力于促进全球健康通过先进的生物医学研究,研究生教育在生命科学和卫生专业,和卓越的病人护理。更多信息可在www.ucsf.edu。
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