尿素循环障碍主要来自美国国立卫生研究院的资助创新联盟预计

华盛顿，DC -孩子&rsquo；的国家卫生系统&rsquo；的 ；尿素循环障碍联合授予美元资金 最新一轮在下一个五年的625万；从国立卫生研究院（NIH）进行临床研究和发展与尿素循环障碍病人的新方法（UCD），罕见但破坏性的遗传性疾病。

Mark L. batshaw，医学博士，主任医师在孩子们和首席学术官；国家，是这个节目的主持人。孟德尔塔奇曼，MD， ；孩子的'首席研究官和科学主任；S研究所，是行政总监和尿素循环障碍的财团联合首席研究员。 ；马歇尔总结，MD， ；在孩子们的基因和代谢首席；国家和女士柠檬，全国尿素症基础 总统共同主要研究者。并；

本周&rsquo；的2014种罕见病临床研究网络 的资金的公告；（rdcrn）联盟和数据管理协调中心，标志着第三年的资金周期与小孩的尿素循环障碍协会的国家作为其领导机构。 ；自2003成立以来，尿素循环障碍协会（ucdc）也获得了匹配从O '慈善支持；Malley家族基金，凯特林基金，节食者霍普基础，和“家庭基金会。

 ；&ldquo；联盟已协助将三新药治疗这些破坏性的疾病，主要影响儿童，导致脑损伤甚至死亡，&rdquo；batshaw博士说。&ldquo；医生之间的合作，科学家、美国国立卫生研究院，患者倡导组织和制药行业提供了一个独特的环境，从而导致了患者改善的结果发现，只能是梦想的rdcrn出现之前。”；

有几千种罕见疾病，影响2500万美国人，但只有几百种疾病有任何治疗可用。许多罕见疾病的患者往往难以得到准确的诊断，并找到正确的治疗方法。为了克服这些障碍，这rdcrn联盟已成为中心的诊断，定期看一些临床医生疾病监测卓越。并；

塔奇曼博士表示，&ldquo；的ucdc创作和经费已由本集团提高对罕见的代谢性疾病的儿童和成人的生活多年的临床和研究工作的高潮。例UCD现在由于ucdc进行的研究项目的一个更好的未来的医学家和新的希望。”；

年前，该ucdc成为了rdcrn第一件，并已发展成在美国14个学术中心的国际网络，加拿大，欧洲，提供专业的护理和导电尖端的临床研究。 ；随着新的奖项，在联盟的科学家们将继续进行的患者更好的了解疾病过程的纵向自然史研究。 ；的ucdc也将测试新的治疗方法，开展新生儿筛查技术，并在受影响的个人使用先进的神经影像技术对脑功能。 ；

batshaw博士说：&ldquo；联盟有650多名学员参加了学习，比以往的任何研究这类罕见疾病进行十倍。该财团还火车罕见病的研究人员和临床医生的下一代，医疗保健专业人士提供教育分类和公众。”；
与之和；
 ；&ldquo；NCATS旨在应对这些挑战，在一个集成的方式，通过识别中罕见的疾病，常见的元素&rdquo；NCATS主任克里斯托弗P.奥斯汀说，马里兰州&ldquo；的rdcrn联盟提供了强大的数据源，使科学家更好地了解和分享这些共同点，最终让我们加快诊断和治疗罕见疾病的新方法的发展。&rdquo； ；

接触：乔cantlupe在202-476-4500  ；

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