印章礼物吨细胞治疗研究更新

2013年12月9日，近百分之90个极易患急性淋巴细胞白血病的儿童和成年人（都）没有证据表明癌症接受一种个性化的细胞治疗后，病人的免疫系统，重组。在转基因T细胞的初步研究，攻击白血病，24的27例患者（百分之89）有完整的反应，治疗后28天内。在所有的，27名患者接受治疗- 22名儿童在费城儿童医院和五名在宾夕法尼亚大学医院接受治疗的儿童。

儿科肿瘤学家Stephan A. Grupp，MD，PhD，在费城儿童医院和在佩雷尔曼的宾夕法尼亚大学医学院的儿科教授，提出结果和随访结果这种免疫疗法的临床试验对儿童和成年患者都在按计划在今天的美国血液学学会年会（灰）在新奥尔良。

结果在儿科患者中高风险的全部

“我们的研究结果为证明该细胞治疗谁没有其他治疗选择的患者潜在的另一个重要的里程碑，”研究作者Grupp说。“我们也非常兴奋，这种方法已经在骨髓移植后复发的患者中工作和安全。”

所有患者均为高风险，所有患者均为初次治疗后复发或拒绝开始治疗。患者接受生物工程“猎人”的T细胞称为CTL019细胞。

怀特海艾米丽 第一个孩子接受这个治疗，8岁的怀特海艾米丽，仍然没有癌症，因为她的T细胞治疗在四月2012，并已在享受典型的童年活动，如上学和玩她的狗，露西。自从她在十二月2012次火山灰会议上医生们宣布了戏剧性的发现以来，艾米丽在新闻报道中出现了明显的报道。

在随访中，研究人员报道了六次复发24例完全缓解中。因此，24的18名儿童和成人患者在治疗后的中位随访期为2.6个月的持续完整的反应。

试着砍和潘之间的合作

试验中，费城儿童医院和宾夕法尼亚大学之间的合作，是由卡尔·六月，MD的监视下，李察W. Vague教授免疫治疗在宾夕法尼亚大学Abramson癌症中心病理区和转化研究实验室主任和医学。

提出大学研究员米迦勒Kalos，博士集团，新闻节目中。卡洛斯表明测量的数量和工程T细胞在患者活动都和慢性淋巴细胞白血病（CLL）是这种研究方法治疗提供治疗成功的一个有用的规。

在癌症治疗中的一个相对较新的方法，这种类型的免疫治疗依赖于T细胞，人体的免疫系统的重要组成。因为B细胞特异性白血病等癌变，CTL019细胞作为肿瘤的猎人，杀伤白血病细胞逃避T细胞通常定期监测。研究人员首先提取患者自身T细胞和基因修饰在佩恩的细胞和疫苗生产基地创建CTL019细胞。生物工程技术是将每个病人的T细胞嵌合抗原受体细胞的CTL019细胞定制设计结合的蛋白质称为CD19只存在于B细胞表面。然后，细胞被返回到病人的身体，在那里他们增殖，然后消除细胞。此外，他们坚持循环，有助于防止癌症的复发。

目前的研究反映了集团和宾夕法尼亚大学医学院的科学家们最初开发这种个性化的细胞疗法对成人CLL患者治疗之间的持续合作，另一个B细胞白血病。

印章\/宾夕法尼亚研究同事适合使用在高风险的形式，所有的慢性淋巴细胞白血病的治疗。最常见的儿童癌症和最常见的儿童白血病，也可能发生在成人，如在目前的试验中的五名成年患者。

成人复发的新选择

“虽然大多数人都对药物治疗的反应，多达一半的人最终会复发，把整体的疾病治愈率只有百分之40左右，”Porter说，谁领导的成人白血病和所有试验随着诺勒弗雷，医学博士，医学助理教授。“一旦病人复发，治疗往往是无效的。这些患者中有许多人甚至没有资格进行骨髓移植，所以这种方法可以让他们在其他情况下可以选择一个选项。”

为CTL019细胞有效攻击白血病细胞，也刺激了不必要的、有毒的免疫反应的细胞因子释放综合征。医疗团队成功地抵消这些副作用与两种免疫调节药物。此外，由于CTL019疗法消除健康的B细胞与B细胞癌变，患者必须接受免疫球蛋白进行正常的B细胞提供免疫功能的输液。

“从人淋巴细胞试验的结果也表明，这些工程猎大大扩大的患者，产生很高的完全缓解率，并持续存在的患者，有可能使长期的疾病控制。我们期待在即将到来的多中心的儿童和成人的试验，这些细胞测试，说：”集团。

2012八月，诺华获得独家权利从佩恩CTL019。诺华多作者提出的集团和其他在灰会议摘要合著。

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