翻转一个基因开关可以逆转镰刀细胞病

染色质环

在实验室研究中，研究人员将CHOP基因的表达，显示出潜在的治疗概念的证明

当一个增强剂和启动子，2个被广泛分离的元素在一个序列中，形成一个染色质循环时，它们会接触到它们进行基因活动。

2013年12月9日，费城儿童医院的血液学研究人员已经对成年血细胞中的关键生物事件进行了处理，以产生一种血红蛋白通常在新生儿期后消失。因为这是不受影响的胎儿血红蛋白镰状细胞病的遗传缺陷（SCD），细胞培养的研究结果可能为衰弱的血液疾病打开一个新的治疗之门。

“我们的研究显示电源的技术称为强制循环血液中的染色质形成细胞基因重新表达，“血液学研究员杰瑞米·W·rupon，MD，PhD说，费城儿童医院的。“如果我们能够将这种方法转化为人类，我们可以为病人创造新的治疗方案。”

rupon研究小组的研究发现在今天的新闻发布会的美国血液学学会年会在新奥尔良（灰）。rupon曾与前博士后研究员，合作乌兰邓博士，在GERD Blobel博士的实验室，博士。

血液病，一直在寻求重新激活胎儿血红蛋白为SCD，儿童和成人治疗的痛苦，有时甚至危及生命的遗传性疾病，红细胞变形和破坏正常的循环。

重编程基因表达逆转 生物开关

在正常的发展过程中，生物开关翻转血红蛋白的生产期间，携氧红细胞成分。在脱氧核糖核酸的调控元件从产生胎儿的血红蛋白的形式，以生产成人形式。这种转变发生在出生不久后。当患者SCD发生这种转变，他们的遗传基因突变扭曲成人血红蛋白，使红细胞呈镰刀形。

在目前的研究中，rupon和Blobel重新编程的基因表达逆转生物开关，使细胞恢复生产的胎儿血红蛋白，这是不是由SCD突变的影响，而产生的正常形态的红细胞。

科学家们建立在以前的工作中的团队表现Blobel染色质环，严格监管的广泛分离的DNA序列之间的相互作用，使基因转录的DNA编码转换成RNA讯息进行生物过程。

在目前的研究中，研究人员使用专门的工具，一种转基因的锌指蛋白（ZF），他们定制的锁存到一个特定的DNA位点的胎儿血红蛋白携带编码。他们与另一种蛋白质，强迫一个染色质环形成附加的ZF。循环，然后激活基因表达，产生胚胎血红蛋白在成年小鼠的造血细胞。该研究小组在成人红细胞中获得了类似的结果，迫使细胞产生胎儿血红蛋白。

在治疗其他疾病的血红蛋白方法可能是有用的

rupon和Blobel将继续针对移动的研究向临床应用研究。rupon补充说，方法也被证明是治疗血红蛋白其他疾病有用，如地中海贫血。

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