慢性移植物抗宿主病(GVHD)是发展干细胞移植时,供体组织免疫细胞攻击受者的器官和皮肤炎症损伤后常见的并发症。这种情况下,经常用注射类固醇药物如泼泼,但他们不工作的所有患者,并具有长期使用的毒性,促使寻求其他形式的治疗。
在一个新的,小的研究在美国血液学协会年会上报道,达纳法伯癌症研究所的研究人员发现,添加硼替佐米(Velcade)为慢性移植物抗宿主病初始治疗取得了良好的响应速度和允许在一些患者类固醇药物显著减少。
单臂,2期试验的动机是临床前研究表明,硼替佐米,用于治疗多发性骨髓瘤蛋白酶体抑制剂药物,“抑制参与免疫细胞的活化和功能的途径,”亚历克斯说埃雷拉,医学博士,该研究的第一作者。”鉴于此,我们想看到的硼替佐米治疗慢性移植物抗宿主病可能是有帮助的。”
该研究纳入22例慢性移植物抗宿主开发七个月,平均来说,干细胞移植作为一种血液癌症治疗后。患者包括收件人的匹配相关的捐助者,以及无关的或不匹配的捐助者。15周每周注射硼替佐米加入通常用于慢性移植物抗宿主病初始治疗类固醇药物。
在可评估的20名患者中,观察到的反应率在15周治疗结束时为百分之80,在两完全解决患者和14例GVHD(百分之70)达到部分缓解。
实验治疗的主要目标是减少使用类固醇的使用。结果显示,14名患者在15周的治疗期内耐受了百分之50或更大的减少,从中位剂量为50毫克至20毫克。
尽管副作用,“大多数患者完成了这项研究,我会说,在15周的反应率是合理的,与皮肤和肝脏受累的患者有良好的反应,”埃雷拉说。我们可以说我们有一些人泼尼松,那很好,”他说,“但这种短期的研究没有对照组,我们主要是能够说加入硼替佐米是可行的,耐受性良好。”
研究人员说,每周给药的需要是一个障碍,对一些病人进行登记,突出了使用口服蛋白酶抑制剂的潜在益处,其中一些现在正在临床试验中。
约翰克里斯医生,医学学士,哲学博士,该报告的高级作者,说:“这种药物的可行性和安全性十分明显,有迹象表明该方案应进一步研究。”
其他作者包括基姆haesook,博士约瑟夫安廷,医学博士,和罗伯特soiffer,MD,所有达纳-法伯。
本研究部分由国立癌症研究所资助的研究(P01 ca142106)和Millennium Pharmaceuticals。
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