波士顿儿童和辉瑞公司进入新的研究协议，肌肉营养不良症治疗

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安排旨在通过在基础科学和临床前药物开发中独特的专业知识的交流加速发展新疗法

2011年11月9日

波士顿，大众。–；波士顿儿童医院辉瑞公司。（NYSE: PFE）推出了一项新的合作计划，旨在确定潜在的药物治疗Duchenne型肌营养不良症（DMD）。在一年的合作研究协议的核心是一个新的知识，带来了学术界和工业界的各自的优势结合在一起的一个框架，可以把握受益未来的DMD患者的承诺交换。

该协议的重点是实验室工作的路易斯Kunkel，博士，导演基因组计划at 波士顿儿童医院 discoverer of the dystrophin gene that underlies the biology of DMD。 In March 2011, Kunkel and colleagues公布结果他们的努力，屏幕1200化学品已经批准在斑马鱼DMD为任何可能对肌肉组织恢复作用模型的人使用。Kunkel &rsquo；的团队& ndash；一个孩子&rsquo；从事稀有或罕见疾病-研究；发现一些有预期的效果在斑马鱼模型，包括由辉瑞的化合物。

通过该协议，辉瑞将通过其孤儿和遗传疾病的研究单位，提供Kunkel访问选择专有的化合物，以及这些化合物的相关数据。辉瑞公司也将内部资源用于医药化学项目。

在与辉瑞'合作；的卡尔Morris博士，克尔&rsquo；的实验室将测试在DMD的斑马鱼模型由辉瑞提供的化合物，有助于确定进一步的临床前开发的候选人。

&ldquo；本协议汇集了最好的两个世界，即辉瑞&rsquo；稳定发展有前途的新的化合物，我们的测试inphysiologically相关模型的能力，”Kunkel说。&ldquo；有这个兴趣辉瑞表明DMD是非常令人兴奋的，我很高兴，也为我们把我们的资源互补的合作机会。”；

&ldquo；在孩子&rsquo；的，我们在基础科学和临床护理专家，&rdquo；Kunkel说，&ldquo；但不是关键的化学背景，辉瑞已经上来了。”；

&ldquo；我们认为这是一个结合化学和临床前的经验，世界级学术研究实验室的努力真正新颖的DMD合作&rdquo；说Ed Mascioli，MD，辉瑞'副总裁和首席科学办公室；的孤儿和遗传病研究室。&ldquo；我们很荣幸能与博士Kunkel '工作的人；在DMD的研究地位。”；

&ldquo；这项协议有助于排队与DMD，儿童和成人的效益的药物开发管道件&rdquo；说埃里克Halvorsen，为孩子们的技术和业务发展总监；美国&ldquo；难得看到一个工业合作伙伴允许这样的访问，我们已经与辉瑞建立这种新的安排非常满意。”；

这不是由辉瑞和孩子们签订协议的研究；2011。六月，辉瑞宣布孩子&rsquo；的将七个波士顿地区医院参与治疗创新中心，旨在促进和支持联合药物的发现和发展，从一个想法的概念通过早期临床试验。DMD研究协议是辉瑞和孩子们之间的单独安排；S。

接触：
克里斯特德曼
波士顿儿童医院
617-919-3110
keri。stedman@childrens。harvard。edu

斯塔尔劳伦
辉瑞公司。
212-733-3221
lauren。starr@pfizer。com

孩子&rsquo；的医院是家世界最大的企业研究；基于儿科医疗中心，在那里它的发现有利于儿童和成人自1869。超过1100名科学家，包括美国国家科学院的九名成员，医学院和霍华德休斯医学研究所的九名成员所的11名成员组成的研究团体的孩子们。作为一个20张床位的儿童医院，儿童医院&rsquo；波士顿今天是儿童与青少年保健扎根在病人护理和敏感性的复杂需求的儿童及家庭和多样性值395床综合中心的卓越。孩子们；也是哈佛医学院的儿科教学初级会员。大约在孩子们临床创新研究的更多信息，访问：http:\/\/vectorblog。org。