儿童国家从事合资企业，侧重于罕见疾病

在一个高度创新的模型，孩子们；国家卫生系统从事复制肝组织行为上的研究合作，揭开疾病背后的机制，加快路径从实验室到新疗法的市场。

孩子&rsquo；的国家是在一个hemoshear合资公司，一家生物技术公司，专注于组织系统，精确复制人类疾病。hemoshear已复制的肝组织可以建立一个广泛的精确条件评估安全性和药物治疗潜在的代谢。 ；

马歇尔总结，MD，为孩子们的基因和代谢科主任；国家，说模型是加快新药在罕见疾病的生物学的重要。这是一个传统的研究和发展方法的重大进步，并可能会得到药物市场更快，更成功，他补充说。

&ldquo；它&rsquo；的迷人，他们可以在较长的一段时间保持人体细胞和它们保持分化状态，&rdquo；总结博士说，指hemoshear &rsquo；的合成细胞，使他们&lsquo；活着。'；

&ldquo；如果我采取定期的肝细胞，把它放在一个文化，24小时内，它是不是有用。但在这个系统中，它可以使肝细胞维持一个多月的时间。没有人能真的这样做了，”博士总结说。

作为一个结果，博士总结说，&ldquo；突然间，你把这些细胞得到什么更深的理解；发生在细胞内，它与周围的环境做。他们可以做各种操作，看看效果如何。”；

创业&rsquo；对罕见病的调查和潜在的药物开发的影响是重要的，特别是在孩子&rsquo；的国家，将更多的罕见病患者几乎比世界其他任何地方，博士总结说。

 ；&ldquo；我们可以创造出我们想要的任何疾病模型，并有一个系统，我们可以尝试许多不同的疗法，”博士总结说。&ldquo；它&rsquo；加快它的治疗自然很激动，做大规模药物筛选。它可能会降低药物开发的时候，它开启了如此多的可能性。”；

博士总结说球队正在走向临床试验。 ；

还有对实验的影响很大，这将消除这种临床工作需要博士总结说，小鼠。教授说，虽然动物通常被用于临床研究，但它们在罕见的疾病生物学中并不有用，因为高失败率和无法真正模拟人类罕见疾病的生物学；

影响最大的将是开发罕见疾病的治疗，医生总结说。

&ldquo；因为我们有很少或没有为大多数7000罕见的遗传性疾病有效的药物疗法，我们被迫去治疗病人的症状，一天又一天，没有解决根本问题。对于我们代谢罕见病的患者，有几个可靠的药物。对于许多肝脏移植手术通常是最后的治疗选择。即使我们的病人&rsquo；的寿命可以是短暂的。”；

hemoshear和孩子&rsquo；的国家在第六年的合作在十一月2014治疗会议上提出，纽约市。

接触：乔在202-476-4500 cantlupe。

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