移植的神经干细胞产生髓磷脂,UCSF的研究表明

调查人员从加州大学旧金山分校的第一期临床试验的干细胞公司主办,表明神经干细胞成功移植到患者的大脑,产生髓鞘。

这项研究发表在星期三的科学转化医学杂志上,也证明了神经干细胞在病人的大脑一年后的移植是安全的。

调查的结果,旨在测试安全性和初步疗效,是令人鼓舞的,首席研究员戴维博士洛维奇说,UCSF贝尼奥夫儿童医院和霍华德休斯医学研究所研究员新生儿科主任。

Dr. Nalin Gupta

Nalin Gupta,MD,PhD

“第一次,我们有证据表明,移植的神经干细胞能够产生严重的髓鞘疾病患者新的髓鞘,”博士Nalin Gupta说,UCSF贝尼奥夫儿童医院小儿神经科主任,和试验的联合首席研究员。

“我们也看到了适度的收益在神经功能,虽然这些不能一定是由于这是一个不受控制的试验,少数患者,这是一个重要的第一步,强烈支持进一步的测试,这种方法作为一种手段来治疗这些患者的大脑的基本病理。”

研究中,第一个神经干细胞试验曾经在美国进行的,象征了UCSF的在干细胞领域的先锋作用。1981、盖尔马丁、解剖学教授共同发现了老鼠胚胎干细胞。2001、佩德森,妇产科教授,妇科和生殖科学,推导的第一个胚胎干细胞系。上星期一,在UCSF附属Gladstone研究所和京都大学的山中伸弥博士获得诺贝尔生理学或医学奖为他的发现成人细胞可以被重新编程为类似胚胎干细胞。

干细胞领域的里程碑式研究

在试验中,人类神经干细胞的干细胞,Inc.,加州纽瓦克,直接注入四个早发性儿童大脑,一种被称为“Pelizaeus-Merzbacher病(PMD)致命。

PMD Study Graphic

一种图像,说明直接注入人类神经干细胞的
脑白质,由神经束束组成。
由Kenneth Probst图像

在PMD,遗传缺陷防止脑少突胶质细胞的髓鞘,脂肪绝缘材料白质作为一个管道,神经冲动在大脑。无髓鞘,白质纤维束的像裸露的电线短路而无法正确传递神经信号,导致神经功能障碍和神经退行性疾病。早发PMD不能走路或说话的患者,常有呼吸困难和进行性神经功能恶化导致死亡年龄在10和15的疾病通常发生在男性。

脑瘫多发性硬化症和某些形式也包括少突胶质细胞和随后的脱髓鞘损伤。

之前和之后与PMD的儿童移植的程序,这是从2010到2011进行,患者接受了标准的神经系统检查和发育评估,并进行磁共振成像(MRI)”。MRI是我们评估髓鞘形成最严格的非侵入性的方法,说:”洛维奇。

研究人员发现的证据表明,干细胞已成功嫁接,从周围的组织和整合到大脑接收的血液和营养物质,这一过程洛维奇比作“植物生根了。”

他说,这一发现尤其显著,因为这些细胞不是病人自身干细胞的。他说,这可能是因为他们可能会认为,患者会拒绝接受他们的治疗。

研究人员还发现,间接证据表明,干细胞已成为少突胶质细胞和髓鞘被生产。”没有非侵入性的方式来测试这个决定性的,”警告他,“但我们的MRI研究结果表明,已移植区域的髓鞘形成。”

MRI Images of Normal and PMD Patient

一旦移植和移植,神经干细胞具有分化成多种不同类型的脑细胞的潜力,根据不同的区域的大脑把它们插入。选择的地点为第一阶段的研究是从动物研究中是最有可能导致少突胶质细胞的形成。

在另一个研究小组的一项动物研究,俄勒冈健康与科学大学的PAPé家庭儿科研究所,发表在科学转化医学的问题相同,干细胞公司的神经干细胞注入小鼠模型并形成髓鞘的少突胶质细胞,成了。”动物实验研究与临床试验的MRI表现,进一步支持了供体髓鞘化的人类患者的可能性相一致,说:”洛维奇。

“这是该领域的一个里程碑式的研究,博士说:”阿诺德·克里斯坦,UCSF的Eli和Edythe Broad再生医学和干细胞研究中心主任。”没有病人这样的研究,我们真的不知道如何移植细胞表现—他们是否分散或迁移,他们是否嫁接或退化和死亡,免疫抑制方案是否真的不能工作。只有通过这些调查,我们将能够完善必要的程序和技术,对于细胞治疗本病的进展和相关的疾病。”

Eli和Edythe Broad再生医学中心是世界上首屈一指的干细胞项目之一,重点是了解干细胞功能的途径,以开发治疗各种疾病的目标,包括心血管疾病,糖尿病和神经系统疾病

临床团队的合作者是乔纳森博士的书中,UCSF贝尼奥夫儿童医院的儿童神经肌肉萎缩症临床主任和临床服务主任,博士和Nalin Gupta,首席小儿神经外科UCSF贝尼奥夫儿童医院。

这项研究的其他作者是罗兰·亨利博士,桑莫康,MD,丹尼尔林,医学博士,博士,莫妮卡Bucci,MD,爱德华多caverzasi,医学博士,劳拉博士,路易莎塔诺,曼代利,博士,塔玛拉瑞安,RN,瑞秋佩里,RN,乔迪法瑞尔,RN,MSN,丽塔J.杰瑞米博士,玛丽-厄尔曼,RN和A.杰姆斯barkovitch,MD,UCSF,和史蒂芬L. Huhn,MD,干细胞,Inc.

这项研究是赞助和支持干细胞,Inc.

UCSF的员工塔玛拉Ryan,瑞秋Perry,玛丽厄尔曼,和barkovitch博士,亨利,杰瑞米和康从赞助商获得部分工资支持。

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