研究人员发现新的血液生物标志物来更好的监测治疗效果治疗Duchenne型肌营养不良症

国家儿童健康系统的研究人员和其他小组发现了一个广泛的血液标志物Duchenne型肌营养不良症（DMD）可能对罕见的致命的疾病阶段提供了重要的见解，为打击未来药物开发的机会。 ；

涉及学术，工业和病人宣传的合作研究发表在国家科学院学报，并；

DMD是一种X连锁遗传性疾病，影响孩子的特点是渐进性肌肉变性和弱点，导致8丧失行走到15岁，并最终由二十多岁的早期死亡。有DMD和疾病不能没有有效的治疗方法可以治愈。糖皮质激素能延缓肌肉发炎几年，但不能治愈疾病。

新的生物标志物结果可能提供一个关键的工具，可用于评估患者的进展和帮助DMD新疗法疗效监控yetrib哈沙特说， ； ；，博士，副教授，中西医结合系统生物学系，在孩子们的遗传医学研究中心；国家，对论文的第一作者。 ；目前，临床医生往往依靠6min步行试验的患者评价对治疗的反应，但是这项任务已被证明具有挑战性的，尤其是在年轻的男孩。

&ldquo；有帮助DMD的诊断和治疗的一个关键需要的有用的生物标志物。通过对生物标志物的水平，我们可以看出，疾病的分期和进展，哈沙特，&rdquo；博士说。&ldquo；这样，我们可以针对不同的途径进入疾病，监测对治疗的反应，并为下一个药物靶点。&rdquo； ；

重点研究了超过1125个蛋白质样品在93的DMD患者血和45例年龄匹配的健康志愿者的回顾。研究人员发现，在44的生物标志物，反映疾病的不同阶段的浓度哈沙特博士说很显著的变化。

 “This set of non-invasive biomarkers can be easily used as a readout to monitor disease progression and response to therapies in boys with DMD, and that is our next step in this area of DMD research,” Dr. Hathout added，并；

由于来自国际合作神经肌肉研究小组的努力， ；临床研究网络入侵超过20的学术网站在孩子&rsquo；的国家，与父项目肌营养不良症，一个非盈利性组织，血液样品从DMD患者的临床医生在二十多个网站全球范围内提供这种生物标志物研究收集数百。

研究人员采用SomaLogic公司蛋白检测技术来识别和验证关键的血液蛋白的生物标志物。&ldquo；这是最全面的生物标志物研究的日期和补充以前的生物标志物研究DMD患者哈沙特，做&rdquo；博士说。

The findings should spur a large number of renewed efforts around finding new treatments for DMD, Dr. Hathout added，并；

&ldquo；我们发现潜在的新的非侵入性的工具来监控和降低DMD患者在诊所负担哈沙特&rdquo；博士说，&ldquo；我们希望，其他罕见的使人衰弱的神经肌肉和神经退行性疾病。”；

接触：艾米丽Hartman和Caitlyn卡马乔在202-476-4500。

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