在正确的路径上设置癌细胞：一种新的白血病药物显示出增长的前景
对于急性髓细胞白血病的一种实验性药物有可能帮助患者比先前认为的后生过程的更多控制，根据最近的MSK的研究。
表观遗传学&mdash；生化改变，影响细胞的研究；遗传编程&mdash；可以说是最快的一个移动领域的癌症研究。在纪念斯隆凯特林，科学家正在探索一些新的药物靶的表观遗传机制。如果这些药物被证明是安全和有效的患者试验，他们可能最终提供了一个突破性的治疗策略。
不同于大多数现有的癌症药物，通过破坏癌细胞的工作，一些表观遗传学为基础的治疗必须调整病变细胞，使他们回归正常的生长和发展的潜力。我们最近报道了这一疗法，AG-221，正在与白血病和其他血液疾病患者早期临床试验研究。现在另一个实验白血病药物的承诺称为DOT1抑制剂在上升以及。
直到最近，我们的研究人员相信DOT1抑制剂可能只在一个积极的亚型急性髓系白血病（AML）是有用的，约占百分之15的AML病例。但最近的一项研究显示，这种药物可能有效对抗其他AML亚型，约占一半的近19000例新发病例确诊每年在美国。
研究还发现在血细胞，可能会导致AML &mdash后生变化的光；这种知识可以转化为更强大的治疗。为了了解更多，我们谈到了医生阿姆斯壮史葛，谁领导的研究，在杂志上发表癌细胞去年年底，和MSK是头；最近推出的表观遗传学研究中心。
什么是表观遗传学？
表观遗传学的字面意思是&ldquo；除DNA。&rdquo；这个词指的是所有的细胞在体内&mdash；脑细胞、肝细胞、等等&mdash；有完全相同的DNA，但每个细胞类型采用不同的DNA将在不同的时间不同的基因集。
这个程序就是一细胞'的DNA是空间组织的决定。在细胞核内，DNA缠绕在组蛋白的线轴形聚集体。这种包装是非常密集；如果细胞&rsquo；的DNA成为打开并伸出它将测量六英尺！
从广义上说，有2种表观遗传改变：
组蛋白的生化变化，要么收紧或放松对脱氧核糖核酸的包装。当一段DNA缠绕在组蛋白紧密结合，位于该地区不打开基因。 脱氧核糖核酸的甲基化，也会影响基因的表达方式。每个身体的细胞类型的表观遗传修饰；体现在整个基因组的一个独特的和动态模式。我们认为这种模式的软件，成千上万个基因的活性。
回到顶部为什么有关癌症的表观遗传学？
当控制表观遗传过程的蛋白质发生变化时，这可能会影响到在癌症的发生、发展或进展中发挥作用的许多基因的表达。正常情况下沉默的癌症基因可能会被激活，而其他基因可以抑制癌症的发生。
有数不清的机会，开发药物，恢复正常的基因表达在肿瘤细胞。 阿姆斯壮史葛 表观遗传学研究MSK中心癌症的表观遗传学领域的真正起飞，在过去的几年中，我们了解到，癌症中最常见的突变过程是由组蛋白和DNA化学修饰的一。这一发现引起了研究者们的巨大兴奋，因为组蛋白和脱氧核糖核酸修饰可能与药物逆转。
我们知道，关于70种不同的组蛋白可以被修改。通过更好地了解如何处理工作，我们可能会开发出无数的机会，开发药物，恢复正常的基因表达在肿瘤细胞。
回到顶部你最近的研究表明，使用药物抑制DOT1可以有效对抗许多不同类型的AML。这药是怎么工作的？
患者称为MLL重排的AML亚型，未成熟的血细胞不能正常发育，基因的一组被称为Hox基因&mdash；通常关闭&mdash；变得活跃，导致细胞增殖失控。DOT1，药物的目标，是一种酶，改变某些化学组在组蛋白。
在我的实验室早期的工作已经表明，DOT1抑制剂可以用来关闭Hox基因的表达在MLL重排的白血病细胞。和关闭Hox基因，我们可以阻止细胞&rsquo；癌性行为，使他们成长为成熟的、功能性血细胞。
现在，在我们最近的一篇文章中，我们发现，该药物可能有助于更多的患者比我们最初认为，这是非常令人兴奋的。这是因为大量的AML亚型，除了MLL重排AML的Hox基因表达驱动。
在他的实验室，阿姆斯壮史葛领导的研究开发更有效的治疗白血病的药物。作为一个医生，他关心孩子的疾病。
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这项研究还有其他潜在的影响吗？
可以我们能够明确的表观遗传开关Hox基因在白血病细胞中的内部运作。我们发现，这个开关可以通过修改一个单一的碳原子操纵。
这是相当了不起的。想象一下，导致一个人患白血病的生物学过程；可能由一个原子的微小位移的影响！
我们现在的工作；重新使用此信息来了解更多关于Hox基因的表达和设计更有效的药物对依赖于这些基因的癌症控制。我们很幸运能与MSK的结构生物学家很帕特尔和他的实验室成员合作，谁取得了一些突破性的发现在表观遗传学领域。
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