复发性白血病患儿治疗的疗效

一种创新的细胞疗法对高侵袭性的急性淋巴细胞白血病（所有）继续显示在一个试点研究的儿童接受治疗的结果非常有前途的结果。九零二的39儿童接受转基因T细胞治疗一个月后没有肿瘤的证据，这个完整的持续反应在某些情况下超过两年。个性化细胞治疗能病人的免疫系统，并提供长期的成功的潜力。

“随着我们继续遵循儿童在这项研究中，我们看到他们已经用尽了他们的其他治疗选择的患者兴奋的结果，说：”研究的领导者Stephan A. Grupp，MD，PhD，在费城儿童医院和在佩雷尔曼的宾夕法尼亚大学医学院儿科教授的儿科肿瘤学家。集团介绍这项试验的临床试验的儿童患者的预后及随访结果与所有在一个新闻节目在今天的美国血液学学会年会（灰）在三藩。

集团，第一作者香农莫德，MD，PhD，在砍在佩雷尔曼的宾夕法尼亚大学医学院的儿科学助理教授和儿科肿瘤学家，同事今天报道，治疗的39个孩子，36（92%）有完整的反应治疗一个月后。在治疗六个月后的中位随访期中，36例患者中，25例（69%）仍处于缓解期。有10复发36例完全反应之间；有五的复发患者死亡。

集团是一家在宾夕法尼亚大学医学院的同事进行合作，由卡尔·六月，MD，谁提供这种个性化的细胞治疗作为一种治疗成人患者其他癌症。

工程“猎人”细胞

都是最常见的儿童癌症和最常见的儿童白血病。

所有患者均为高风险，所有患者均为初次治疗后复发或拒绝开始治疗。患者接受生物工程“猎人”的T细胞称为CTL019细胞。

接受这种治疗的第一个孩子，9岁的艾米丽怀特海，是因为她在四月2012无癌T细胞治疗，并继续享受正常的童年活动喜欢上学和玩她的狗，露西。自从她在十二月2012次火山灰会议上医生们宣布了戏剧性的发现以来，艾米丽在新闻报道中出现了明显的报道。

在癌症治疗中的一个相对较新的方法，这种类型的免疫治疗对T细胞，人体免疫系统的重要武器，攻击B细胞等免疫细胞，在特定的白血病等癌变。基因工程T细胞，称为CTL019细胞，作为肿瘤的猎人，杀死白血病细胞逃避T细胞通常定期监测。研究人员首先提取患者自身的细胞。他们利用生物工程技术将病人的T细胞嵌合抗原受体细胞的CTL019细胞定制设计结合的蛋白质称为CD19只存在于B细胞表面。返回到患者体内后，其输细胞增殖并消除B细胞。此外，他们坚持循环，有助于防止癌症的复发。

为CTL019细胞有效攻击白血病细胞，同时刺激多余的，有毒的免疫反应的细胞因子释放综合征患者。医疗团队成功地抵消这些副作用的免疫调节药物，从来没有被用于这一目的之前，这一方法现在已被广泛采用的细胞治疗组。此外，由于CTL019疗法消除健康的B细胞与B细胞癌变，患者必须接受免疫球蛋白进行正常的B细胞提供免疫功能的输液。

“我们的研究结果表明，这些工程的“猎人”细胞大大扩大的患者，产生很高的完全缓解率，然后坚持的患者，有可能使长期的疾病控制，说：”集团。“我们下一步是进行第二阶段，多站点的试验，以评估在多个中心，现在正在进行的安全性和有效性。”

今年七月，美国食品和药物管理局指定的输法作为一种突破性疗法，有助于加快发展成更大的临床试验。

2012八月，诺华获得独家权利从佩恩CTL019。诺华多作者提出的集团和其他在灰会议摘要合著。

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