研究破碎染色体的工具成为基因组编辑的质量保证分析方法

波士顿（2015年2月9日）& ndash；在细胞和分子医学的一个研究小组，波士顿儿童hospital'sprogram（PCMM）已经开发出一种利用基因组编辑技术越来越受欢迎的CRISPR科学家的质量保证工具。测定，称为高通量基因组测序（htgts易位），迅速表&mdash；对于任何给定的基因&mdash；造成潜在危险的基因组的附带损害这些技术的准确性和风险。

分析的能力，提供这样的信息，在2月问题的论文中，研究小组记录自然生物技术，有助于基因组编辑技术安全地从强大的实验工具中安全地走向成熟的治疗方法。

基因组编辑技术&mdash；即锌指核酸酶（ZFN），转录激活因子样效应的核酸（人才）和CRISPR &mdash；用酶组合和有针对性的“引导”序列的精确位置在细胞的基因组DNA切断。然而，酶也可以使“关闭目标”的削减意外的网站，这取决于如何准确地一个给定的引导序列目标的酶的基因的兴趣。

此外，当基因组编辑酶切的时候，他们基本上打破了目标基因的染色体。理想情况下，将得到的片段重新连接在休息部位。然而，他们也可以附加到其他染色体碎片&mdash；特别是如果酶已经偏离目标削减&mdash；创建染色体易位。有时这些易位是身体不稳，导致染色体断裂，或破坏，促进癌细胞生长的方法。

研究人员目前使用的序列为基础的算法，以评估酶\/引导序列组合的目标风险，但这些算法依赖于有限的数据。他们还不能透露可能的易位。”算法是越来越好，”研究作者李察僧衣，博士，在研究的资深作者、PCMM directorfrederick ALT、实验室研究员博士。”但你仍然担心一个罕见的，从'目标效果；不预测，但在编码区的瀑布和完全减弱的基因。”

&ldquo；你什么；想，“ALT解释道，“真是一个敏感的和容易的实验，可以让你通过一系列的目标\/酶组合排序看基因组看到偏离目标的削减和模式易位的频率，并了解其对细胞的可能影响。”

他的实验室检测的htgts &mdash；改编自法最初是为了研究癌症和抗体发展&mdash染色体断裂；使研究人员能够做到这一点：显示一个给定的组合酶和目标会导致偏离目标削减的可能性有多大，是否酶\/目标组合能导致问题的易位。

ALT认为htgts检测将有助于扩大基因编辑酶的使用和支持其发展的临床工具。

“法为研究人员提供了尽可能多的信息来运行他们的对于一个给定的目的的实验，&rdquo；他说。”它显示了如何通过使用合适的酶，你可以平衡和关闭目标的休息，并让研究人员发现哪些酶的工作最好，如果需要的话，可以修改它们更好地工作。这将有助于该领域做它想做的事情。”

这项研究是由国家癌症研究所资助（资助号p01ca109901和t32ca070083），美国国家过敏和传染病研究所（资助号p01ai076210和t32ai007512）和罗伯森基金会。ALT是霍华德休斯医学研究所研究员。

引用：连衣裙RL，胡婧，迈尔斯RM，何YJ，KII，ALT FW。DNA双链断裂的工程核酸诱导基因组检测。自然生物技术。关键词：10.1038\/nbt.3101

波士顿儿童医院的'；
波士顿儿童医院是&ldquo；家世界最大的企业研究；基于儿科医疗中心，在那里它的发现得益于儿童和成人since1869。超过1100名科学家，包括美国国家科学院的七名成员，医学院和霍华德休斯医学研究所的14名成员所14成员包括波士顿儿童&rsquo；的社区研究。作为一个20张床位的儿童医院、波士顿儿童&rsquo；的今天是儿童与青少年保健395床综合中心。波士顿儿童&rsquo；也是哈佛医学院的儿科教学初级会员。关于创新和临床研究的更多信息在波士顿儿童医院，看望&rsquo；：http:\/\/vectorblog.org

（注：转载时请注明复诊网）